사업영역

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  platform technology

  셀티움은 말초 신경 조직모델에 기반하여 샤르코-마리-투스병을 생체외에서 재현하는
  질병모델링을 완성하고, HIGH-CONTENT/HIGH-THROUGHPUT SCREENING (HTS)
  방식으로 신약 약물자원의 탐색 및 평가를 가능케 하는 PRECISION^TM 신약개발
  플랫폼을 구축하였습니다. PRECISION^TM플랫폼 기술에 기반하여 샤르코-마리-투스병
  (CMT), 당요병성 말초신경질환 (DPN)과 같은 주요한 신경계질환에 대한
  FIRST-IN-CLASS 맞춤형 치료제를 개발합니다.

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  gene therapy

  셀티움은 샤르코-마리-투스병에 대한 신개념/POC 맞춤형 유전자치료법을
  확립하였습니다. 아데노부속 바이러스 (AAV)를 이용하여 치료 유전체를 안전하고
  효율적으로 말초 신경으로 전달하고, 유전자가위 (CRISPR)를 비롯한 다양한 유전자
  조작기법으로 샤르코-마리-투스병을 유발하는 유전자 돌연변이에 대한 맞춤형 교정이
  가능합니다.